Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки в сочетании с современными методами генной инженерии могут использоваться как метод лечения многих заболеваний. Доказано, что изменения генома индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) может стать единственным надёжным и безопасным методом лечения ВИЧ инфекции.
Целью работы является анализ данных об изменении генома ИПСК, который может явиться важным инструментом в борьбе с ВИЧ инфекцией
Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) - это стволовые клетки взрослого организма, генетически перепрограммированые в эмбрионально-подобные клетки путем экспрессии генов и факторов, необходимых для определения свойств эмбриональных стволовых клеток.
Впервые информация о человеческих индуцированных плюрипотентных стволовых клетках появилась в конце 2007 года. Человеческие ИПСК экспрессируют маркеры стволовых клеток и обладают свойствами всех трех зародышевых листков.
Несмотря на то, что требуются дополнительные исследования, ИПСК уже являются важным инструментом в разработке лекарств и моделировании заболеваний. Кроме того, изучается применение этих клеток в трансплантационной медицине. В настоящее время для введения факторов перепрограммирования во взрослые клетки используются вирусы. Эта техника должна быть контролируемой и изученной перед ее применением у человека. В экспериментах на животных вирусы, которые применяются для введения факторов перепрограммирования, в некоторых случаях вызывали развитие раковых опухолей. В настоящее время исследователи разрабатывают методы без использования вирусов. Кроме того, ткани, полученные с помощью ИПСК, почти идентичны донорским клеткам, что значительно снижает риск отторжения их иммунной системой.
Для «редактирования» генома стволовых клеток исследователи используют систему CRISPR-Cas9, которая считается наиболее эффективным методом. Использование ИПСК с отредактированным геномом является наиболее упрощенным и бюджетным способом решения проблемы. Собственные клетки пациента возвращаются к эмбриональному состоянию, затем в ген CCR5 добавляются мутации, после чего полученные клетки пересаживают обратно больному.
Испытания показали, что мононуклеарные лейкоциты после пересадки стволовых клеток с мутациями в CCR5, оказывались полностью устойчивыми к ВИЧ. Но впечатляющие результаты экспериментов, впрочем, не означают, что методика будет внедрена в широкую клиническую практику. Одна из самых больших проблем технологии - преобразование ИПСК в трансплантируемый тип клеток. Также исследователи должны быть уверены, что клетки, которые были подвергнуты генетическим изменениям, безопасны для пациента.